Testati farmaci che migliorano le condizioni sociali degli autistici

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Due farmaci che alterano l’attività dell’ormone vasopressina sembrano migliorare la comunicazione sociale nelle persone con autismo. I risultati provengono da due studi clinici indipendenti pubblicati su Science Translational Medicine.

I risultati sono incoraggianti, ma alcuni esperti raccomandano cautela, dicendo che i metodi usati per valutare i farmaci non sono stati progettati per questo scopo. Questo perché, la vasopressina è correlata all’ossitocina, un ormone pensato per governare il legame sociale. Ma il legame con l’autismo della vasopressina è tutt’altro che semplice: ci sono prove che implicano sia  troppo poco  che  troppo  ormone nelle persone con questa condizione.

Come funzionano i due farmaci testati

I due farmaci prendono di mira anche la vasopressina in modi opposti. Uno di questi, balovaptan, blocca un recettore per la vasopressina nel cervello e smorza l’attività dell’ormone. L’altro è uno spray nasale contenente vasopressina. Nonostante le loro opposte modalità di azione, entrambe le droghe sembrano amplificare la funzione sociale nelle persone autistiche; nessuno dei due ha effetti collaterali seri.

I risultati sono degni di nota perché non sono disponibili farmaci per trattare i tratti fondamentali dell’autismo. Tali due studi forniscono importanti informazioni sul fatto che i sistemi di vasopressina o vasopressina e ossitocina sono importanti nella comunicazione sociale. Diversi agenti che influenzano questi sistemi potrebbero essere utili in termini di nuove terapie per l’autismo.

L’esperimento

Nel processo balovaptan, condotto dalla casa farmaceutica svizzera Roche, i ricercatori di 26 siti negli Stati Uniti hanno assegnato a caso 223 uomini con autismo per assumere il farmaco una volta al giorno per 12 settimane. Le pillole contenevano 1,5, 4 o 10 milligrammi di balovaptan o un placebo.

Gli uomini che hanno assunto Balovaptan non hanno ottenuto risultati migliori dei controlli sociali. Ma quelli che assumevano le due dosi più elevate miglioravano nelle loro capacità sociali e comunicative. Gli uomini non hanno mostrato alcuna differenza su scale che misurano comportamenti ripetitivi, ansia o umore, tra le altre caratteristiche.

I risultati dello studio hanno spinto la Food and Drug Administration degli Stati Uniti a concedere lo status di “svolta” del farmaco nel gennaio 2018. I ricercatori stanno testando il farmaco in due nuovi studi clinici: uno riguarda bambini autistici negli Stati Uniti e l’altro include adulti provenienti da Europa, Canada e Stati Uniti.

Nella prova dello spray alla vasopressina, i genitori di bambini autistici di età compresa tra 6 e 12 anni hanno dato ai loro bambini uno spray nasale due volte al giorno per quattro settimane. Dei 30 bambini in prova, 17 hanno ricevuto la vasopressina e il resto ha annusato un placebo.

I bambini nel gruppo vasopressina hanno migliorato significativamente le loro abilità sociali, basate sulla scala di risposta sociale, la misura di esito primaria. Anche le valutazioni dei medici di queste abilità, le valutazioni dei genitori sull’ansia e le prestazioni dei bambini su due dei quattro test sulla cognizione sociale hanno indicato un miglioramento. Nessuno dei bambini che hanno preso la vasopressina è diventato più aggressivo, come invece avviene in alcuni roditori.

Valutazioni multiple indipendenti mostrano che il farmaco era più efficace del placebo, secondo quanto dichiarato dalla ricercatrice collaboratrice  Karen Parker congiunta , professore associato di psichiatria e scienze comportamentali alla Stanford University in California.